L’unité « Handicap Neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées – End-icap (Evolution of neuromuscular diseases: innovative concepts and practices) » constitue l’échelon fondamental et préclinique de l’Institut HandiMedEx, labellisé Institut Hospitalo-Universitaire prometteur en 2011.
L’activité de l’unité porte principalement sur l’étude des processus physiopathologiques des maladies neuromusculaires d’origine génétique et des traumatismes médullaires, et de leurs conséquences fonctionnelles sur l’activité motrice, respiratoire, et urogénito-sexuelle. Notre objectif est d’allier des recherches génératrices d’innovations, qu’elles soient fondamentales ou translationnelles, à une expertise clinique unique en France en médecine du handicap neurologique et musculaire (participation à l’unité de cliniciens du CHU R. Poincaré en charge d’activité de soins pluridisciplinaires pédiatrique et adulte) afin d’améliorer la prise en charge des patients en intégrant l’analyse des besoins médicaux, la prise en compte des moyens existants et le développement de thérapies issues des biotechnologies, pharmacologiques et/ou de méthodes de rééducation non-invasive.

End-icap est formée de 3 équipes complémentaires dont les recherches fondamentales et précliniques couvrent les exigences thérapeutiques et les besoins des populations concernées de malades :

• développement de nouvelles stratégies thérapeutiques, à fort potentiel de valorisation, fondées sur de nouveaux concepts impliquant des molécules originales ciblant spécifiquement des ARN pré-messagers ;
• meilleure connaissance des processus physiopathologiques et des dysfonctionnements fonctionnels vitaux, spécialement la fonction respiratoire ;
• recherche de traitements de certaines complications, en particulier urogénito-sexuelles, qui sans être nécessairement impliquées dans le pronostic vital participent à la dégradation de la qualité de vie des malades.

Équipe 1 (Resp. Luis Garcia) : Biothérapie des maladies du système neuromusculaire

Équipe 2 (Resp. François Giuliano) : Biothérapies et pharmacologie des dysfonctions urogénito-sexuelles d’origine neurologique

Équipe 3 (Resp. Marcel Bonay) : Thérapeutiques innovantes et technologies appliquées aux troubles neuromoteurs

L’équipe 3 est l’équipe de End-icap qui interviendra plus particulièrement dans les projets de recherche conjointe de FéDeV.